A ‘LDM’ – ou uma nova terapia de genes para a doença genética fatal leucodistrofia metacromática – vai ter um medicamento cujo preço de venda grossista atinge quase 4 milhões de euros (mais propriamente 3,92 milhões), o que o tornou o medicamento mais caro do mundo. O Lenmeldy foi aprovado pela FDA (Food and Drug Administration) dos Estados Unidos na passada segunda-feira e é o primeiro tratamento para esta doença rara e devastadora, que mata crianças afetadas antes de completarem 7 anos: todos os anos, nascem cerca de 40 crianças com LDM nos Estados Unidos.
De acordo com os fabricantes de terapias genéticas, o preço elevado reflete os grandes benefícios – a possibilidade de ficar livre de uma doença incapacitante ou mesmo fatal – e os elevados custos de desenvolvimento, teste e fabrico do medicamento. Apesar de o custo ser suportado por planos de saúde públicos e privados, os especialistas alertaram que, conforme aumenta a lista de terapias genéticas com preços astronómicos, pode ser difícil para os Estados e seguradores cobrirem os custos, o que acaba por limitar o acesso dos doentes.
O tratamento “é uma mudança de paradigma na medicina e tem o potencial de parar ou retardar a progressão desta doença infantil devastadora com um único tratamento”, relatou Bobby Gaspar, cofundador e CEO da ‘Orchard Therapeutics’, responsável pelo ‘Lenmeldy’. “Estamos empenhados em permitir um acesso alargado, expedito e sustentável a esta importante terapia para os doentes elegíveis com LDM.”
Como funciona? O ‘Lenmeldy’ utiliza células estaminais de uma pessoa com LDM e usa um vírus inofensivo para inserir cópias funcionais de um gene defeituoso – as células reparadas são colocadas de volta no paciente, onde começam a produzir uma enzima que falta às crianças doentes. Algumas das células acabam por se ‘instalar’ na medula ósseo, onde continuam a viver e a produzir novas células que produzem a enzima.
Há pacientes a serem seguidos há mais de 12 anos onde ainda são encontradas células modificadas por genes que produzem a enzima, garantiu a ‘Orchard Therapeutics’. “Não podemos dizer, neste momento, que o efeito vai durar toda a vida, mas o que podemos dizer é que há um efeito duradouro a longo prazo”, afirmou Gaspar.
O que é a LDM? É uma doença hereditária em que as crianças têm falta de um enzima necessária para decompor as substâncias gordas chamadas sulfatídeos: a acumulação deste material torna-se tóxica para os nervos, o que causa a perda progressiva de movimento e pensamento. Por volta dos 2 anos, os bebés começam a perder a capacidade de andar e falar: a doença progride rapidamente até deixar as crianças num estado vegetativo.
É o caso das irmãs Olivia e Keira Riley, de 5 e 4 anos, respetivamente, que sofrem de ‘LDM’. “Estamos muito contentes com o que isto significa para outras famílias”, referiu Kendra Riley, de Phoenix, citada pela ‘CNN’. No entanto, para a sua família, a decisão da FDA foi ‘agridoce’.
Olivia, de 5 anos, está num estabelecimento hospitalar para doentes terminais, depois de lhe ter sido diagnosticada LDM em criança. Quando os médicos fizeram o diagnóstico, já era demasiado tarde para terapia genética. A filha mais nova, Keira, de 4 anos, foi testada e diagnosticada e tornou-se a 32ª criança do mundo a receber a terapia, que se torna mais eficaz antes das crianças apresentarem sintomas. Foi necessário ir para Itália em 2020 para receber a terapia, o que custou meio milhão de dólares, porque a empresa forneceu a terapia genética gratuitamente.
Segundo o ICER – Instituto de Revisão Clínica e Económica de Boston -, que avalia a relação custo-eficácia de novos medicamentos, apontou num relatório final sobre o ‘Lenmeldy’no outono passado que o custo de terapia corresponderia aos benefícios esperados se tivesse um preço entre 2,1 e 3,6 milhões de euros. “É pegar numa criança que teria tido uma vida miseravelmente curta e dar-lhe provavelmente uma vida normal. E isso vale muito dinheiro”, garantiu David Rind, diretor médico da ICER. ”Este é um dos medicamentos mais interessantes que já analisámos.”
O ‘Lenmeldy’ destronou outra terapia genética chamada ‘Hemgenix’, aprovada em 2022 para tratar um distúrbio de coagulação do sangue chamado heemofilia B, cujo preço para um tratamento único era 3,2 milhões de euros. Logo atrás estava o ‘Elvevidys’, aprovado em 2023 para a distrofia muscular, por 3 milhões de euros. Já o ‘Skysona’ foi aprovado em 2022 para uma doença relacionada com a ‘LDM’ chamada adrenoleucodistrofia, com um custo de 2,8 milhões de euros.