As novas regras da União Europeia ameaçam reduzir o número de novos tratamentos para as doenças mais raras devido a restrições mais rigorosas nos ensaios médicos, alertaram esta terça-feira empresas farmacêuticas, investigadores e grupos de doentes.
Quase 40 grupos do setor – incluindo o Cancer Patient Europe, a Associação Europeia de Urologia e a Federação Mundial de Hemofilia – apelaram a Bruxelas para rever as regras antes que entrem em vigor em janeiro: as novas regras dão menos peso aos chamados ensaios de braço único, onde um grupo de doentes não recebe o tratamento.
O alerta apontou que as orientações emitidas pelos reguladores da UE tornariam muito mais difícil a aprovação de medicamentos para doenças raras, que têm apenas uma mão-cheia de doentes, ao dar prioridade a testes em massa dispendiosos.
De acordo com a Alliance for Regenerative Medicine (ARM), organização de defesa do setor da terapia celular e genética, os ensaios clínicos randomizados, que muitas vezes exigem que um grupo de doentes receba uma terapia simulada, eram muito caros e pouco éticos, pois dar um placebo ineficaz a uma pessoa com uma doença tão grave causaria sofrimento desnecessário. “Nas doenças raras, os ensaios de braço único são muitas vezes necessários por razões éticas, práticas e científicas”, salientou Paolo Morgese, vice-presidente de assuntos públicos da ARM para a Europa.
“As diretrizes conjuntas de avaliação clínica ignoram em grande parte esta realidade e perdem uma enorme oportunidade de construir um sistema moderno da UE. Sem alterações, a abordagem atual prejudicará o objetivo europeu de levar as terapias transformadoras aos doentes mais rapidamente e poderá impedir o acesso em muitos Estados-membros da UE”, indicou.
As diretrizes foram introduzidas à medida que cresce o interesse em novas terapias celulares e genéticas inovadoras, mas dispendiosas, que tratam o cancro e doenças raras. De acordo com o fornecedor de dados IQVIA, foram lançadas globalmente 76 terapias celulares e genéticas até ao final de 2023, o dobro do número registado na década anterior.
A ARM apontou que cerca de 80% das terapias avançadas aprovadas e disponíveis na UE utilizam estudos de braço único que dispensam o grupo de controlo. Por outro lado, os ensaios clínicos randomizados são considerados o método mais rigoroso de investigação clínica e envolvem a comparação de novos tratamentos com o padrão de tratamento atual, ou um placebo onde não existe tratamento padrão – recorde-se que os investigadores realizam frequentemente ensaios “cegos” onde os participantes não sabem que medicamento estão a receber.
Num esforço para contornar as novas regras, a Fondazione Telethon, uma instituição de solidariedade italiana, disse que estava a tentar obter autorização para o seu tratamento experimental para a síndrome de Wiskott-Aldrich antes de janeiro. Stefano Benvenuti, responsável de relações públicas, garantiu, citado pela publicação ‘Financial Times’, que não poderia realizar ensaios de controlo aleatórios, uma vez que a doença afeta apenas quatro em cada um milhão de homens, sendo que as mulheres que são portadoras do gene defeituoso não são afetadas. Um transplante de medula óssea pode curar a doença.
As instalações da Telethon em Milão são o único local licenciado para acolher o tratamento experimental. No entanto, Benvenuti mostrou-se preocupado com o facto de, mesmo que Itália aprovasse, outros países não enviariam doentes porque as diretrizes correm o risco de “uma avaliação inconclusiva” para ensaios de braço único.
Os reguladores esperam que as regras, adotadas pela Comissão Europeia em Maio, permitam aos países autorizar medicamentos mais rapidamente, à medida que os países trabalham em conjunto em avaliações clínicas conjuntas. “Isto irá ajudá-los a decidir sobre a sua utilização no sistema nacional de saúde e assim tomar decisões mais eficazes e oportunas ao colocar medicamentos no mercado”, afirmou a Comissão Europeia na altura.
As novas orientações da UE não excluem os ensaios com um único braço e cada Estado-Membro tomará as suas próprias decisões: o presente Regulamento sobre a Avaliação das Tecnologias de Saúde aplica-se ao cancro e às terapêuticas avançadas a partir de 12 de janeiro, e a todos os medicamentos a partir de 2030.
